Creador de Hemofilia en Chile y miembro de la directiva de la Corporación Chilena de la Hemofilia. Residente de la región de Valparaíso y portador de Hemofilia A Severa.

La FDA (Food and Drug Administration en inglés), organismo encargado de autorizar la comercialización de medicamentos en los Estados Unidos, es considerado mundialmente un referente y un estándar en farmacología. Un medicamento rara vez ve la luz si no cuenta con su aprobación. Por esta razón, que una nueva línea de tratamiento para la hemofilia esté a punto de ser aprobado por esta entidad es sumamente relevante para nosotros.

 

Emicizumab

El laboratorio Roche, a través de una de sus filiales, ha desarrollado una solución para el tratamiento de hemofilia A con un enfoque revolucionariamente diferente a lo existente hoy. Se trata de un anticuerpo monoclonal, encargado de enlazar el factor IXa y X, saltándose el factor VIII, permitiendo que su efectividad sea igual en pacientes con inhibidores. De esta manera, la cadena de proteínas que forma el coagulo puede operar sin necesidad de la presencia del factor VIII.

Pero no sólo su funcionamiento es innovador, también el tratamiento que conocemos para la hemofilia cambiará gracias a lo que Roche nombró como emicizumab.

Esto, porque la FDA aceptó la modalidad de aplicación propuesta por el laboratorio para administración subcutánea de emicizumab una vez a la semana como tratamiento profiláctico en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A e inhibidores, a través de una inyección que vendría lista para ser usada, aprobación llamada Licencia de Aplicación Biológica (BLA en inglés).

La BLA para este formato de administración, se basa en los resultados obtenidos en la fase 3 del estudio en adultos y adolescentes de 12 años hacia arriba (llamado HAVEN 1), y en el estudio en niños menores de 12 años (estudio llamado HAVEN 2).

La FDA anunció que habría asignado prioridad a la revisión del tratamiento, y que la decisión de aprobación sería tomada el 23 de febrero de 2018. Esta prioridad es otorgada sólo a medicamentos que son considerados con el potencial de proveer significativas mejoras en la seguridad y efectividad del tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad grave.

Los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2, fueron enviados a la Agencia Europea de Medicamentos (equivalente a la FDA), la que también decidió acelerar su revisión. Todo esto apuntaría a que el tratamiento sería una realidad pronto durante el 2018.

Una persona ha comentado “Nueva terapia para la hemofilia ya es casi una realidad

  • 31 de agosto de 2017 en 10:38 am
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    Los felicito por sus logros, dios los ilumine, para brindarnos una mejor calidad de vida!
    Me llamo Oscar cangi con hemofilia a severa.
    Desde Mendoza Argentina les mando mis saludos !

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