Concentrados de acción más duradera

Creador de Hemofilia en Chile y miembro de la directiva de la Corporación Chilena de la Hemofilia. Residente de la región de Valparaíso y portador de Hemofilia A Severa.

El doctor Philip Fay y su grupo, de Rochester, Nueva York, Estados Unidos, han estado trabajando en el desarrollo de una proteína de factor VIII más estable. Las proteínas de factor se encuentran en la sangre pero, una vez activadas, desaparecen gradualmente. El tiempo que toma para que la actividad de un factor determinado disminuya a la mitad se conoce como “semivida”. La semivida del factor VIII es de 8-12 horas.

Fay y sus colegas reportaron sus trabajos por primera vez en 2008 (Blood, 2008; 112: 2761-9), en los cuales demostraron que cambios moleculares cuidadosamente diseñados en el factor VIII podrían incrementar la estabilidad tanto del factor VIII como de su forma activada (cofactor VIIIa). La ventaja de estas nuevas moléculas implicaría que el factor VIII sobreviviría más tiempo en el torrente sanguíneo, lo que se traduciría en infusiones menos frecuentes para los pacientes.

Los resultados iniciales de la evaluación in vitro (en el tubo de ensayo) de la función de estas moléculas son prometedores y demuestran un incremento considerable de su estabilidad. No obstante, se requieren mayores estudios, entre ellos estudios in vivo (en un ser vivo) en modelos animales a fin de evaluar si el uso de moléculas modifcadas provoca la aparición de inhibidores y determinar su eficacia para contolar hemorragias. Esto se realizaría antes de que puedan llevarse a cabo estudios en seres humanos. Si bien todavía queda un largo trecho por recorrer, el prospecto de tener que usar terapia de reemplazo con una frecuencia mucho menor constituye una opción sumamente atractiva.

Noticia gentileza de Dr. Alok Srivastava
Vicepresidente de comunicaciones y políticas públicas de la FMH

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