Creador de Hemofilia en Chile y miembro de la directiva de la Corporación Chilena de la Hemofilia. Residente de la región de Valparaíso y portador de Hemofilia A Severa.

El doctor Robert Montgomery y su grupo, de Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, descubrieron una manera de suministrar factor VIII por plaquetas, específicamente al sitio de la hemorragia y la describieron en un reciente informe (Blood 2008; 112: 2713-21).

El grupo de Milwaukee primero creó ratones que generaban factor VIII en sus plaquetas al insertar el gen del factor VIII en células troncales hematopoyéticas (la fuente de todas las células de la sangre), pero con un promotor (una secuencia de ADN necesaria para activar un gen) que solo se expresa en plaquetas. Estas células troncales genéticamente modificadas se trasplantaron después a ratones hemofílicos con inhibidores inducidos. Los ratones receptores tuvieron que recibir radiación en todo el cuerpo como “acondicionamiento”, un proceso necesario para el prendimiento de estas células troncales. Tales células troncales produjeron plaquetas que transportaban factor VIII en su interior. Los ratones hemofílicos a los que se trasplantaron estas células troncales sobrevivieron a la escisión de sus colas, procedimiento normalmente mortal en tales animales.

Este es un nuevo método para el tratamiento de pacientes con inhibidores. El factor VIII queda protegido en las plaquetas donde los inhibidores circulantes no pueden destruirlo. Además, es depositado en el sitio exacto de la hemorragia por las plaquetas, las cuales forman parte de la primera respuesta a cualquier hemorragia. También ofrece una forma de terapia génica para todos los pacientes con hemofilia. Se necesitarán mucho más estudios, entre ellos estudios en animales más grandes, a fin de evaluar la seguridad y eficacia de este método. No obstante, ciertamente se trata de un significativo avance en este campo.

Noticia gentileza de Dr. Alok Srivastava
Vicepresidente de comunicaciones y políticas públicas de la FMH

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